正在阅读: 血友病新药在中国获批 能否成为国内患者福音?

血友病新药在中国获批 能否成为国内患者福音?

2018-12-07 08:59来源:中国之声

调查问题加载中,请稍候。
若长时间无响应,请刷新本页面

  据中国之声《新闻纵横》报道:血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。简单来说就是出血止不住,甚至没有外伤也会自发性出血。所以血友病和其他罕见病一样,对人的生命构成很大的威胁。

  治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,这些药被称为“孤儿药”。今年年中,国家卫生健康委员会等五部门联合发布《第一批罕见病目录》,涉及121种疾病,血友病就被收入其中。目录将加速“孤儿药”在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”,为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。

  国家药监局日前宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。这款药物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率,这也是目前第一个降低注射治疗频率、可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

  那么,这种进口特效药有哪些作用?和传统疗法相比有哪些不同?病人有能否快速收获新药带来的好处呢?

  新药适应症为A型血友病:患者每周注射一次,出血风险降低87%

  这次国家药监局批准的艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病诊疗中心主任雷平冲介绍说,血友病主要分为两种类型,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。

  雷平冲:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一个出血性疾病,它主要是关节或肌肉、内脏出血为主,最重要的危害就是致残或者致死。”

  国家药监局方面介绍,艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

  据了解,A型血友病是临床上最常见的种类,约占血友病总人数的80%-85%。长期以来,A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗,每周需要2-3次静脉注射,而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体),即对凝血因子注射不再应答。

  雷平冲:“在既往的时候,我们要给他进行脱敏治疗,他不是有抗体吗,就是对抗体把它浓度降下来。这种脱敏治疗成本很大,成功率也不高。一般都是12岁以下的小孩儿,如果脱敏的话还可以,脱敏以后要长期的、规定的做预防治疗,否则的话他会再次产生抗体,一旦产生了,再脱敏就不管用了。”

  而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为存在抗体的危重A型血友病,相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血风险降低87%。

  雷平冲:“Ⅷ因子其实是个中介,它主要是在凝血里面辅助IX因子活化X因子,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通过抗体的作用把两个链接到一起来,活化X因子,但它作用机制不一样,它是通过抗体产生的,对那些有抑制物的病人效果就特别好。”

  新药或于明年一季度上市 专家:按政策将适时纳入医保

  2017年11月,艾美赛珠单抗率先在美国获批注册上市,随后被中国药监部门纳入优先审评审批目录,即进入“绿色通道”。罗氏制药相关工作人员向媒体透露,这款药物正式上市时间或许要等到2019年第一季度。

  河南血友病病友会“血友之家”负责人张鹤喻说,艾美赛珠单抗无论从效期长度还是注射方式上都让患者瞩目和期待。

  张鹤喻:“这个新药不是咱们国家刚刚通过审批的嘛,它这个药效应该是一个星期,就是打一针可能一个星期能不出血,可以避免产生抗体,所以效果会更好。对这个药大家非常向往,也非常希望自己能够用得上。”

  新药更长的效期令不少患者期待,但后续药品定价、能否进医保也是患者关注和顾虑的。据媒体披露的价格,目前艾美赛珠单抗在美国的定价为第一年用药成本48.2万美元,此后每年44.8万美元,相当于约300万元人民币。对此,中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示:

  宋瑞霖:“按照我们国家现在的国家医保的政策,会选择适当的时机来把它纳入,像这种专利药通过价格谈判的方式来进入。因为我们现在规定,只要是单一货源的,一般采用谈判,两个的要议价,三个以上的要进行招标采购。所以我们也希望像类似的这些对于罕见病人的药物,能够尽早地由国家医保部门开展谈谈判,把它纳入到医保目录当中来。”

  央广记者 李思默、李凡,河南台记者 穆迪

[责编:袁晴]

阅读剩余全文(

相关阅读

您此时的心情

新闻表情排行 /
  • 开心
     
    0
  • 难过
     
    0
  • 点赞
     
    0
  • 飘过
     
    0

视觉焦点

  • 第二届“一带一路”高峰论坛新闻中心试运行

  • 2019年庆祝“五一”国际劳动节大会在京举行

独家策划

推荐阅读
塞外青城呼和浩特  “红杏遗村”乌素图  这里有百年树龄的老杏树  每遇春风 娇艳绽放  岁月悠长韵味悠长  漫山遍野都是“杏”福的模样  每一棵杏树都自成风景  每一朵花都绽放出静好的岁月
2019-04-24 10:57
4月23日拍摄的青山关长城(无人机拍摄)。青山关长城是位于河北省迁西县境内的明代长城,建于明朝万历十二年,为名将戚继光镇守蓟州、永平时所整修。青山关城堡在青山关长城环抱之中,是明代戍守青山关的官兵办公、居住的地方,是明长城中一座保存较完好的城堡。
2019-04-24 10:56
新华网发(徐程 摄)  4月23日,雾气中的佛子岭水库大坝。新华网发(徐程 摄)  4月23日,东淠河上现平流雾景观。新华网发(徐程 摄)  4月23日,东淠河上现平流雾景观。新华网发(徐程 摄)  4月23日,东淠河上现平流雾景观。
2019-04-24 10:55
4月24日4时15分,西藏林芝市墨脱县(北纬28.40度,东经94.61度)发生6.3级地震,震源深度10千米。根据中国地震台网信息,截至目前,周边普遍都有震感,尚未接到人员伤亡情况的报告。
2019-04-24 10:29
4月23日,西安大雁塔下上演精彩时装秀。当晚,“2019西安国际时尚周”闭幕,共举办了时尚作品发布秀、时尚主题论坛、时尚潮流音乐节、静态展览等各类活动,展现出多元设计理念,传递了西安的时尚文化自信。
2019-04-24 10:28
4月23日,在美国洛杉矶好莱坞TCL中国剧院门口,演员克里斯·海姆斯沃斯、克里斯·埃文斯、小罗伯特·唐尼、斯嘉丽·约翰逊、马克·鲁法洛、杰瑞米·雷纳(前排从左至右)参加留印仪式。
2019-04-24 10:25
4月23日,中国人民解放军海军仪仗队列队。新华社记者 琚振华 摄  这是4月23日拍摄的“武汉”号导弹驱逐舰。新华社记者 琚振华 摄  这是4月23日拍摄的“辽宁”号航空母舰。新华社记者 李刚 摄  4月23日,各国海军代表观摩阅兵活动。
2019-04-24 10:14
4月23日,江西省南丰县教师进修学校附属小学的孩子们在排练原创少儿歌舞节目“我跟阿公学跳傩”。为使传统傩文化得以传承,南丰县通过编排傩舞文艺节目、举办知识讲座、开展主题演讲等活动,大力推进傩文化进校园,让全县中小学生充分感受中国传统文化的魅力。
2019-04-24 10:12
白沙沱长江大桥于1958年开工,1960年通过首趟列车,是继武汉长江大桥之后的第二座长江大桥。4月23日下午5点40分,随着重庆白沙沱长江大桥通行的最后一列客运列车顺利通过,这座“服役”了59年的重庆首座长江大桥进入“退役”倒计时。
2019-04-24 10:11
本期展会将持续至4月27日,主要展出日用消费品、礼品、家居装饰品等。本期展会将持续至4月27日,主要展出日用消费品、礼品、家居装饰品等。本期展会将持续至4月27日,主要展出日用消费品、礼品、家居装饰品等。
2019-04-24 10:08
4月23日,樊锦诗在台北故宫举行的敦煌文化讲座上。李玉珉说,敦煌研究院成立75年来,正是因为有像常书鸿、段文杰、樊锦诗等一代又一代敦煌人一辈子的守护和研究,才成就了如今的敦煌传奇。
2019-04-24 10:07
4月23日,在叙利亚大马士革,车辆在加油站前排队加油。由于石油严重短缺,目前叙利亚多地加油站大量停业,同时相关部门收紧了私家车加油额度。由于石油严重短缺,目前叙利亚多地加油站大量停业,同时相关部门收紧了私家车加油额度。
2019-04-24 10:05
4月23日,在菲律宾邦板牙省,工人在因地震受损的克拉克国际机场内工作。位于邦板牙省的菲律宾主要航空枢纽之一克拉克国际机场因地震受损23日暂停运营。位于邦板牙省的菲律宾主要航空枢纽之一克拉克国际机场因地震受损23日暂停运营。
2019-04-24 10:05
4月23日,在爱尔兰首都都柏林,人们在都柏林三一学院图书馆参观。该图书馆始建于1592年,馆藏600余万册图书和许多极具历史价值的文献文物。当日是世界读书日,爱尔兰都柏林三一学院图书馆吸引了众多当地民众和游客。
2019-04-24 10:05
4月23日,广州边检总站工作人员在白云国际机场护送斯里兰卡爆炸事件中受伤的中国公民。当日,3名在斯里兰卡爆炸事件中受伤的中国公民乘坐UL880航班抵达广州白云国际机场。广州边检总站工作人员为伤者开通绿色生命通道,快速办理入境手续。
2019-04-24 09:38
加载更多