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由国家卫生健康委、国家药监局指导,中国罕见病联盟主办,北京协和医院、中国医院协会、中国医药创新促进会、中国研究型医院学会罕见病分会、北京罕见病诊疗与保障学会联合承办的“2020年中国罕见病大会”日前在京举办。北京协和医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士指出,在“健康中国”战略的指导下,我国罕见病防治工作得到高度重视,各项推动罕见病防治工作发展的政策密集出台,我国罕见病相关工作迈向了新的阶段。
据赵玉沛院士介绍,联盟自成立以来,在聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、连接各界推动我国罕见病事业发展方面开展了卓有成效的工作。在罕见病诊疗方面,推动罕见病多学科诊疗,开展罕见病诊疗培训,开展罕见病注册登记和推动我国罕见病直报。在罕见病药物可及和医疗保障方面,开展理论及政策研究,探索中国特色的罕见病药物和医疗保障方案。未来,联盟将与各位同道一起继续深耕罕见病领域,为早日实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标,建设健康中国,决胜全面建成小康社会做出新的更大贡献。
国家卫生健康委主任马晓伟介绍说,国家卫生健康委会同相关部门印发了的第一批罕见病目录,明确了我国罕见病的概念和病种范围,划定了管理范畴;组建全国罕见病诊疗协作网,建立了罕见病双向转诊、远程会诊制度;开展罕见病病例直报、成立专家委员会、发布罕见病诊疗指南并持续开展培训等,为提升我国罕见病诊疗能力提供了全方位的政策措施保障。国家药监局、国家医保局、科技部和工信部等部门也分别在罕见病药品保障、医疗保障、科研攻关和罕见病药品项目产业化等方面开展了大量的工作,有力推动了我国罕见病事业的发展。
马晓伟强调,做好罕见病工作对保障公民健康权、提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。做好罕见病工作是推动医改向纵深发展的必然要求,是促进学科发展的内在要求,也是提高医院内部管理水平的重要实践。他说,罕见病病因复杂,开展罕见病病因、药物相关研究,是推动我国医学基础与临床相结合取得科研突破的重要契机。基础与临床结合的重要性,在抗击新冠肺炎疫情中得到了很好的印证和体现,今后,罕见病工作要更加注重发挥基础研究及基础与临床相结合的作用。希望联盟等相关学协会及全体医务工作者,在罕见病的基础与临床相结合方面开展更多工作,取得突破。下一步,国家卫生健康委将围绕明确工作原则、开展科学防治,完善协作机制、提高管理水平,适时考核评估、引导高质量发展,完善医疗服务、注重人文关怀,从四个方面继续推进罕见病相关工作,为更好地保障罕见病患者健康权益,提高全民健康水平,决胜全面建设小康社会做出新的更大的贡献。
国家工业和信息化部副部长王江平指出,提高罕见病诊疗水平是健康中国建设的一项重要任务,罕见病疾病负担重、社会关注度高,对提高诊疗水平、开发有效药物的需求十分迫切,相关政策急需健全。工信部高度重视罕见病药物的开发、生产和交易,开展了大量工作,有力推动了我国罕见病药物事业的发展。在通过政策引导企业发展罕见病药物方面,印发了蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案和医药工业发展规划指南,均将罕见病药物列为重点支持对象。在将罕见病药物纳入短缺药的种类进行管理方面,将罕见病药物列为重点监测和保障供应的对象。通过专项对罕见病药物的产业化项目给予政策支持等方面,将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围,将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。下一步,工信部将在调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性,和多方联动,研究制定罕见病药物的激励政策方面开展更多工作。
王江平表示,在抗击新冠肺炎疫情的过程中,医药工业体现出了突出的应急保障能力和产业基础优势,是我国新冠肺炎疫情有效控制后经济恢复最快的行业之一。未来工信部将与社会各方一起努力,推动我国罕见病防治工作取得更大的成绩。
“国家药监局认真贯彻落实有关药品监管工作的重要精神,高度重视罕见病患者的用药需求,以深化审评审批制度改革为统领,从加强法规标准建设、优化注册管理体系、提高药品审评审批效率等方面入手,开展了大量工作。”国家药监局副局长陈时飞介绍说,在优化审批审评程序,加快罕见病用药上市的速度方面,建立了罕见病药品的优先审评审批程序,为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道,60天内完成审批。在满足临床急需方面,已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单,其中罕见病治疗药品超过总量的50%,第三批评审名单的工作已经接近尾声,即将公布。在构建沟通平台,做好罕见病治疗药品研发的服务和指导,建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制,还陆续出台了接受药品境外临床适应数据的技术指导原则。在加强部门联动方面,配合有关部门对罕见病治疗药品实施优惠政策。下一步,国家药监局将会同国家卫健委等有关部门坚持深化改革,鼓励创新,加强部门联动,鼓励支持罕见病治疗药品的研发,进一步保证罕见病患者的权益。
(光明日报全媒体记者 田雅婷)