阿尔茨海默病（AD，又称老年痴呆症）与帕金森病（PD）是与年龄相关的常见重大退行性疾病，困扰着全球数亿人。全国政协委员、清华大学生命科学学院教授罗永章介绍，全球前10大药企都曾向阿尔茨海默病发起过挑战，但 21 世纪以来已有超过320 项 AD 临床试验以失败告终，新药研发失败率高达 99.6%。“药企的巨人杀手”“Ⅲ期临床试验的黑洞”“人类健康的绊脚石”，几乎成了AD与PD临床试验的代名词。

　　我国《药品注册管理办法》要求，通过动物试验获得明确的安全性和疗效验证，是申请开展药品临床研究的重要前提。罗永章委员指出，AD 与 PD 等疾病的发病原因尚不明确，动物模型并不能真实模拟人类患者的发病机制，至今很难找到合适动物模型做药效学评价。“如果受限于没有恰当动物模型、无法观察动物试验疗效而无法开展临床试验，将不仅在很大程度上延误甚至错失有希望的候选药物，还会严重阻碍我国创新药物的研发进程。”

　　不久前，国家药监局就《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》征求意见，提出对防治严重危及生命、病情发展不可逆、显著影响日常生理功能且尚无有效防治手段的疾病，或与现有治疗手段相比，具有明显临床优势的药物，可加快审批。

　　罗永章委员认为，AD 与 PD 尽管没有合适的动物模型做药效学评价，但完全符合上述加快审批的情形。为此，建议在安全性可以得到基本保障的前提下，准许不经动物模型的有效性研究就可开展临床研究。他认为：“这不仅可以给患者带来潜在的获益机会，也对促进创新药物研发和满足临床需求具有积极的意义。”

　　罗永章委员建议，国家药监局完善相关法规，明确临床暂无有效治疗方案且无合适动物有效性试验模型的适应症清单，在申办方提供动物安全性数据并经相关专家认可的前提下，省略非临床药效学研究批准在人体临床试验中验证疗效。国家监管部门可对这一类临床研究制定专门的监管机制，在确保受试者权益的前提下，为申办方及研究者提供更多政策支持，为重大疾病候选药物的研发提供绿色通道。

　　“临床暂无明确有效治疗方案且无明确合适药效学动物模型的疾病，往往都是困扰人类已久的重大科学难题，AD和PD的药物研发就代表了该领域的科学前沿。”罗永章委员建议国家药监局提高对这类创新药物研发的监管灵活性，在法规制定和注册审评中更多发挥专业指导作用和前瞻性引导作用，为药物研发机构提供更多技术支撑；提高具有医学和基础生命科学背景的专家比例，加快监管评估队伍专业化建设。

　　（光明日报全媒体记者靳昊）