全面深化监管改革，缩短临床试验审评审批时限

　　加快创新药和医疗器械上市（政策解读）

　　本报记者  申少铁

数据来源：国家药监局 制图：汪哲平

　　党的二十届三中全会《决定》提出，“健全支持创新药和医疗器械发展机制，完善中医药传承创新发展机制。”

　　近日，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（以下简称《意见》），提出到2035年，药品医疗器械质量安全、有效、可及得到充分保障，医药产业具有更强的创新创造力和全球竞争力，基本实现监管现代化。

　　如何赋能医药产业创新？如何进一步满足群众用药械需求？记者采访了国家药监局有关负责人。

　　大力支持产业创新

　　近年来，我国医药研发创新活力显著增强。国家药监局统计显示，2024年累计批准上市创新药48个、创新医疗器械65个。

　　“我国医药产业发展仍然存在一些短板。与发达国家相比，医药创新的基础还不牢固，创新水平还存在差距。”国家药监局政策法规司司长邱琼说，《意见》适应产业创新的迫切需要，研究提出更全面的药品医疗器械监管改革举措。

　　——向临床急需的重点创新药械倾斜更多审评审批资源。

　　《意见》提出，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”要求，审评审批资源更多向临床急需的重点创新药械倾斜。“在临床试验、注册申报、核查检验、审评审批等全过程加强沟通交流，提供个性化指导，让注册申请人及早夯实研究基础，加速产品从研发到上市转化进程，更快进入市场。”邱琼说。

　　《意见》要求缩短创新药械临床试验审评审批时限。省级药品监管部门提出申请，国家药监局同意后，在部分地区开展优化创新药临床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作日缩短为30个工作日。医疗器械临床试验审评审批时限也由60个工作日缩短为30个工作日。有利于药械企业加速临床试验，促进产品尽快上市。

　　——加强知识产权保护，鼓励药品医疗器械研发。

　　对于广大医药企业而言，创新药械研发的风险高、投资大、周期长，加强知识产权保护是核心诉求。从专利保护角度，《意见》强调要加快药品医疗器械原创性成果专利布局，提升医药产业专利质量和转化运用效益。在此基础上提出加强药品数据保护、完善市场独占期制度两方面重要的制度创新：拓展数据保护范围，明确部分药品获批上市时对注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，分类别给予一定的数据保护期；对符合条件的罕见病用药品、儿童用药品、首个化学仿制药及独家中药品种给予一定的市场独占期。通过赋予市场独占权，企业可以获得合理回报，将有效鼓励企业加大研发创新力度，填补国内治疗药物空白。

　　——全链条支持中药传承创新发展。

　　《意见》提出中药相关改革举措。国家药监局药品注册管理司司长杨霆介绍，比如在研制环节，强调加大中药研发创新支持力度，进一步完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药特色审评证据体系，建立医疗机构规范收集整理人用经验数据的机制。在注册环节，对珍稀濒危药材替代品的申报品种予以优先审评审批，简化香港、澳门已上市传统口服中成药审评审批，优化进口药材管理，扩大境外优质药材资源进口。

　　更好满足临床急需

　　《意见》进一步支持临床急需的细胞与基因治疗药物、境外已上市药品、联合疫苗、放射性药品等优先审评审批，加速上市，更好满足患者治疗需求。

　　2024年11月底，注射用利纳西普通过国家药监局药品审评中心优先审评上市，给冷吡啉相关周期性综合征患者带来了福音。不只注射用利纳西普，据罕见病信息网统计，全年批准罕见病用药39个品种，覆盖了34种罕见病。

　　“药品管理法规定，对防治罕见病的新药予以优先审评审批。”杨霆说，《意见》提出进一步促进罕见病用药品和医疗器械研发创新的改革举措：

　　一是优化临床试验要求。对临床急需的境外已上市境内未上市罕见病用药品，充分结合境内外临床数据利用情况，对符合要求的研究减免境内临床试验。二是优化药品注册检验用量，由检验3批减为1批，由每批3倍全项检验用量减为每批2倍，显著降低注册检验送样成本。三是优化注册核查启动方式，可根据产品风险，将进口罕见病用药品上市前注册核查与上市后检查工作有机结合、统筹安排，减少境外核查的等待时间。四是探索由特定医疗机构先行进口未在境内注册上市的临床急需罕见病用药品和医疗器械。五是鼓励国家医学中心加大罕见病用药品医疗器械的配备和使用力度。六是鼓励高水平医疗机构自行研制使用国内无同品种产品上市的罕见病用诊断试剂，更好满足罕见病诊断需要。

　　临床急需医疗器械予以优先审评审批。国家药监局医疗器械注册管理司司长吕玲介绍，《意见》要求对临床急需的医用机器人、脑机接口设备、放射性治疗设备、医学影像设备、创新中医诊疗设备等高端医疗装备和高端植介入类医疗器械，予以优先审评审批。

　　严格监管保障安全

　　药械安全与人民群众健康息息相关。《意见》提出，以高效严格监管提升医药产业合规水平，对医药生产经营主体开展精准的引导、规范、监督和服务。

　　国家药监局药品监督管理司副司长石磊介绍，在仿制药方面，鼓励仿制药高质量发展，优化仿制药审评、核查工作机制，支持信息化水平高、质量保证和风险防控能力强的企业接受委托，有序拓展仿制药质量和疗效一致性评价范围；在生产检验信息化方面，支持药械生产企业数智化转型，加快完善产品质量管理信息化系统，运用信息化手段采集记录生产参数，逐步实现从物料入库领用到产品放行的全过程监控；在监督检查方面，根据企业和产品风险等级合理确定检查频次，减少重复检查，鼓励国家与省级药品监管部门协同开展涉及生产企业的注册现场检查与生产质量管理规范符合性检查；在流通新业态方面，加强网络销售监管，压实网络交易第三方平台责任。

　　我国正处于从制药大国向制药强国跨越的进程中，建成与医药创新和产业发展相适应的现代化监管体系非常重要。《意见》对此提出多项举措。

　　持续加强监管能力建设。《意见》要求，优化监管技术支撑机构设置，加强专业化队伍建设，充实高素质专业化技术力量。加强审评检查分中心能力建设，逐步赋予能力达标的审评检查分中心更多职责。鼓励各地结合医药产业发展实际，完善地方监管体制机制。鼓励有条件的省级药品监管部门试点，开展更多药品医疗器械审评等工作。

　　大力发展药品监管科学。《意见》要求，以药品监管科学全国重点实验室为龙头，加强药品监管科学创新研究基地建设。部署推进药品监管科学技术攻关任务，完善成果转化和科研人员激励机制，加快开发支持监管决策的新工具、新标准、新方法。

　　加强监管信息化建设。《意见》明确，推动药品医疗器械监管政务服务事项从申请、受理、审查到制证等全环节全流程在线办理；完善国家药品智慧监管平台，强化品种档案和信用档案的数据汇集与治理，探索开展穿透式监管；加强全链条药品追溯体系建设，逐步实现生产、流通、使用全过程可追溯。