11月6日，2025年世界互联网大会领先科技奖颁奖典礼在浙江乌镇举行，17项具有国际代表性的年度获奖项目现场发布。RAER Therapeutics公司申报的“RAER Therapeutics：专注罕见病疗法的创新开发平台”项目获奖。

“RAER Therapeutics：专注罕见病疗法的创新开发平台”项目获奖，格拉斯哥大学精准医学皇家教授、RAER Therapeutics联合创始人罗斯·卡根，以视频形式介绍相关情况。光明网记者 赵金悦/摄

　　格拉斯哥大学精准医学皇家教授、RAER Therapeutics联合创始人罗斯·卡根介绍，目前已知罕见病超过7000种，全球患者超过3亿。然而，目前仅有不到5%的罕见病拥有有效疗法。这是因为投资回报难以实现，临床试验周期长、成本高，新药研发耗时漫长，且资金投入巨大。

　　罗斯·卡根表示，这正是其创立瑞尔治疗的初衷——汇聚顶尖科学家，致力于为每种罕见病研发创新治疗方案。罗斯·卡根团队携手全球杰出科学家，针对各类罕见病展开研究。该团队拥有自主研发的创新发现平台。目前，通过该平台已推进三项针对神经退行性疾病、结节病、以及腺样囊性癌的在研药物。

　　“当前，罕见病治疗迎来突破的重要契机。”罗斯·卡根认为，伴随人工智能技术的兴起、空间组学的发展，团队已将相关技术融入创新发现平台，并结合其自主开发的专利动物模型，能有效应对罕见病研发的诸多挑战。（文/记者 董大正整理 视频/记者 范子川）